Gezondheid en zorg / Medicijnen

Engelse beoordelaar geneesmiddelen: ‘Je kan patiënten met zeldzame ziekten niet in de kou laten staan.’

zondag 08 mei 2016 Leestijd: 2 min.

Meindert Boysen /

Miranda Grit

Verslaggever

zondag 08 mei 2016 Leestijd: 2 min.

Het is een tegenstrijdige situatie voor de ouders van de 3-jarige Kyano. De medicatie voor hun ernstig zieke zoon is opeens stopgezet omdat het Zorginstituut Nederland het middel als niet-effectief beoordeelt. Terwijl het Engelse instituut dezelfde medicatie ‘veelbelovend’ noemt en patiënten gewoon toegang hebben tot het middel. ‘Je kan patiënten met zeldzame ziekten niet in de kou laten staan zonder het geprobeerd te hebben,’ zegt Meindert Boysen directeur van het Britse NICE (The National Institute for Care and Excellence) in een interview voor ons dossier Medicijnen..

‘Wij denken dat het een veelbelovend middel is. De kortetermijnresultaten geven een signaal dat er iets in kan zitten. Dan heb je twee keuzes. Of je zegt: Het is niet goed genoeg voor ons. Of je zegt: We gaan proberen of we toch kunnen onderzoeken hoe goed het middel werkt voor deze patiënten.’

Zeldzame ziekte

Eerder publiceerden wij het verhaal van de peuter Kyano in ons dossier ‘medicijnen’. Het jongetje heeft de zeer zeldzame stofwisselingsziekte Morquio-A. Een progressieve ziekte. De aandoening leidt tot ernstige vergroeiingen van het skelet en aantasting van de organen. Lang was er geen enkel medicijn voor deze patiënten. Tot twee jaar geleden een nieuw middel werd toegelaten: Vimizim. Een jaar lang krijgt de jongen de medicatie per infuus toegediend. De ouders hebben hun hoop hierop gevestigd. Maar die hoop vervliegt als het Zorginstituut Nederland de vergoeding afgelopen maart stopzet. ’De resultaten van behandeling met het middel kennen vooralsnog geen relevante effecten’ oordeelt het Zorginstituut Nederland. En ook in de langetermijnverwachting van het middel zien ze geen heil.

Veelbelovend

In Engeland gaan ze juist door met het vergoeden van de medicatie, zoals in het geval van Sam (7). Zijn moeder is heel blij en laat ons weten het ‘verbazingwekkend’ te vinden dat dat in Nederland niet het geval is. Beide landen baseren zich op dezelfde onderzoeksgegevens. Het is dus des te opmerkelijker dat het oordeel van de Engelse instantie compleet anders is. ‘Vind je het waard om bewijs te verzamelen voor deze patiënten?', daar gaat het om volgens Boysen. ‘De gezondheidswinst per patiënt is gigantisch. Als je gelooft dat de kortetermijnresultaten vertaalbaar zijn naar langetermijnresultaten. Dat maakt het middel veelbelovend.'

Getuigenissen

Engeland staat bekend om zijn strenge zorgbeleid waar kosten vaak doorslaggevend zijn. De kosten van de behandeling met het geneesmiddel Vimizim kan oplopen tot vijfhonderdduizend euro per patiënt per jaar. De reden dat de Engelse instantie toch overstag is gegaan zijn de getuigenissen van Britse patiënten. Daardoor is voor deze ziekte nu een uitzondering gemaakt: ‘Eén van onze basisbeginselen is dat ons comité iets niet moet aanbevelen dat niet werkt, maar als ze denken dat iets de kans heeft om te werken, kunnen ze het aanbevelen met voorwaarden van bewijsverzameling. En dat is precies wat we doen hier.’ zegt Boysen.

Kip-ei

Volgens de directeur kan je niet blijven wachten bij dit soort zeldzame ziektes. ‘Wachten op wat? Want het bewijs wordt dan vervolgens niet verzameld, want als je het niet voorschrijft dan kun je niet bewijs verzamelen. Dus het is eigenlijk een soort kip en ei-verhaal.’ Onder strikte voorwaarden wordt het middel nu in Engeland voor de komende vijf jaar vergoed. Mocht het effect in deze tijd tegenvallen dan kan de medicatie na die periode alsnog worden stopgezet.

Wrang

Frits Wijburg, de arts in het Amsterdams Medisch Centrum (AMC) die alle kinderen in Nederland met de stofwisselingsziekte behandelt, noemt het besluit in Nederland erg wrang en oneerlijk. ‘Voor Kyano zou het gebruiken van het medicijn Vimizim kunnen betekenen dat hij veel later of zelfs nooit in een rolstoel komt.’ Hij wil dan ook dat de Nederlandse instanties het Engelse voorbeeld overnemen. We hebben het Zorginstituut Nederland om een reactie gevraagd maar die blijft bij haar standpunt dat de effecten van het medicijn te gering zijn om vanuit de basisverzekering te vergoeden.

Vanavond is de uitzending over medicijnen te zien om 22:35 uur op NPO2. Heb je ook een tip voor dit dossier? Meld het ons: tip insturen.

Verkenning Research Opnames Uitzending

102 tips

ontvangen

Ervaringsdeskundigen

gezocht

Dit artikel is geschreven door:

Miranda Grit Verslaggever

Vanaf de eerste uitzending van De Monitor is Miranda Grit als verslaggever betrokken bij het maken van de journalistieke verhalen waarin tips van mensen centraal staan. ‘Door het directe contact met betrokken kijkers word ik op bijzondere onderzoeksideeën gebracht waarvan ik weet; dit leeft in de samenleving. Het is bijzonder om te zien hoe er gereageerd wordt via Facebook en Twitter op de reportages die ik publiceer. Soms word ik gecorrigeerd, andere keren gecomplimenteerd. Maar elke reactie beschouw ik als waardevol om zo samen onze maatschappij nog net een beetje mooier te maken.’

Lees verder
@mirandagrit

Deel dit artikel

Meer artikelen in dit onderzoek

Toon meer

Meer weten?

Als je ziek bent, wil je natuurlijk de beste medicatie. De wetenschap gaat snel en er komen steeds betere geneesmiddelen. De keerzijde is dat die medicijnen vaak peperduur zijn. Budgetten van zieke...
Alles over dit onderzoek